Gen permitiría crear nuevas terapias contra formas de anemia

Un grupo de investigadores estadounidenses descubrió un cambio genético que podría conducir a mejores tratamientos para la enfermedad de células falciformes y la talasemia, dos desórdenes sanguíneos hereditarios que afectan a millones de personas.


Aprender a activar esta modificación podría ayudar a los médicos a dirigir al organismo para que genere células sanguíneas más saludables, en este caso, replicando las condiciones halladas en el útero.

Las personas con estos problemas en la sangre presentan muy poca o formas anormales de hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que es vital para transportar el oxígeno a los diversos tejidos del cuerpo.

Un feto en desarrollo emplea un gen para desarrollar la hemoglobina, pero cambia a otro después del nacimiento. Los problemas con ese gen adulto son los que producen la enfermedad de células falciformes y la talasemia.

“Uno de los objetivos durante muchos años ha sido comprender estos cambios en la hemoglobina, con la idea de que si se podían entender podrían revertirse o reactivarse (el gen fetal)”, dijo el doctor Stuart Orkin, de la Escuela de Medicina de Harvard en Boston.

Orkin y sus colegas, cuyo estudio fue publicado en la revista médica Science, indicaron que un gen llamado BCL11A afecta directamente la producción de hemoglobina fetal.

“Este es un jugador importante”, manifestó Orkin durante una entrevista telefónica, y calificó al BCL11A como un “gen silenciador” responsable de mantener bajo control la hemoglobina fetal. “Probablemente no sea el único jugador, pero creemos que es uno importante”, añadió el autor.

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